瑞德西韦获FDA批准成为孤儿药 但离真正上市还有距离

被寄予厚望的瑞德西韦最近又有了新动态。3月24 日,美国 FDA 官网显示,吉利德科学公司旗下的在研抗病毒新药瑞德西韦被授予孤儿药资格,适应症为冠状病毒病(COVID-19)。

何为孤儿药?

孤儿药(Orphan Drug),指一些专门用于治愈(cure)或治疗/控制(treat)罕见病的药物。罕见病指患病人数占总人口 0.65‰-1‰ 的疾病。

不过,世界各国根据自己国家的情况,对罕见病的认定标准存在一定差异。例如,美国定义为患病人数少于 20 万人的疾病;欧洲定义为发病率低于 1/2000 的疾病。我国尚无明确的罕见病定义,但普遍共识为成人患病率低于五十万分之一、新生儿中发病率低于万分之一的疾病可定义为罕见病。

此外,由于罕见病患者数量少,新药研发成本高昂,因此医药研发公司为了考虑利润和投资回报,往往不愿意针对罕见病进行巨额研发投入。

为了鼓励对罕见病的药物,1983 年开始美国 FDA 给针对孤儿症的研究项目提供绿色通道,加速审批的过程。

值得注意的是,根据美国 1983 年发布《孤儿药法案》,FDA 为开发“罕见病”疗法的制药公司提供为期7 年的市场独占期,且该保护不受专利的影响。在此期间,该药物仅由原研发企业独家生产销售,FDA 不再批准其他具有相同适应证的药物上市,仿制药品的申请也将被禁止。此外,还会提供税费优惠政策、专项研发基金资助、快速审评政策、新药申请费用免除、协助药物的研究和实验设计等。

也就是说,瑞德西韦此次(Remdesivir)获得 FDA 孤儿药认证,意味着吉利德公司将有权对瑞德西韦进行独家保护,而 7 年的市场独占期也进一步阻止了其他仿制药生产商提供抗仿制药。

需要强调的是,孤儿药的认定并不代表获批上市,药物的上市仍然必须要经过临床试验数据证实其治疗效果和药物安全性。

被寄予厚望的瑞德西韦

瑞德西韦最初用于防治埃博拉病毒感染,但其效果并不显著。早在 2015 年,FDA 就曾给予瑞德西韦在  治疗埃博拉病毒适应症上孤儿药认定,但最终由于瑞德西韦治疗埃博拉病毒的三期临床实验失败,未能  获批上市。新冠肺炎爆发后,研究人员发现,动物模型证明了该药对 MERS 和 SARS 等结构类似的冠状病毒显示有体外和体内活性,因此在治疗新冠病毒方面也被寄予厚望。

1 月 21 日,中科院武汉病毒所将瑞德西韦(Remdesivir)用于抗新冠病毒的用途申报了中国发明专利,这一“抢注”的行为引发广泛争议。

2 月 1 日,《新英格兰医学杂志》(NEJM)在短篇报告栏目报道了美国首例确诊新型冠状病毒肺炎患者成功治愈的病例。根据文章,这名新型冠状病毒的感染者在隔离治疗之后病情恶化,在对其使用瑞德西韦之后,效果立竿见影。

当时瑞德西韦尚未在美获批,本着“同情用药”的原则(指在临床试验外,将尚处于研究阶段的药物给予患有严重或威胁到生命的疾病的患者使用。这是在突发重大疫情面前国际社会普遍采用的一个原则),被医生用于首例确诊患者的治疗中,没想到效果显著。

2 月 3 日,瑞德西韦火速在中国开展临床三期研究,两组试验都是随机“双盲试验”,试验结果有望在 4 月初揭晓。

2 月 5 日下午,科技部应急攻关“瑞德西韦治疗 2019 新型冠状病毒感染研究”项目启动会于武汉市金银潭医院召开,启动会上相关专家表示,首批新型冠状病毒感染的肺炎患者将于 2 月 6 日接受用药。

目前,包括韩国、日本、法国等在内的 9 个国家已启动瑞德西韦治疗新冠肺炎的临床试验。但值得注意的是,尽管瑞德西韦已显示有望对付冠状病毒,但并不保证就能通过临床试验。

反观 2003 年特效药的获批路径便可得知:我国首个治疗 SARS 的特效药物——人抗非典特异性免疫球蛋白在 2003 年 7 月 28 日问世,但是在 2004 年 8 月 9 日才被批准可以紧急使用。

或许正如紫藤知识产权集团高级知识产权顾问、项目总监赵佑斌所言:

瑞德西韦即使拥有孤儿药的身份,也只是在临床试验各环节加速审批,仍需要通过严格的临床试验流程才能最终上市。

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